कुत्तों में ड्यूचेन पेशी डिस्ट्रॉफी अंततः इलाज किया जा सकता है

वैज्ञानिकों ने हाल ही में इस दुर्लभ अनुवांशिक विकार से प्रभावित कुत्तों में मांसपेशियों की शक्ति को बहाल करने के लिए प्रगतिशील उपचार पाया.

जेनेथॉन, एएफएम-टेलीथॉन लेबोरेटरी, इनकम (यूएमआर 108 9, नान्टेस) और लंदन विश्वविद्यालय (रॉयल होलोय) के शोधकर्ताओं ने हाल ही में प्रदर्शन किया कि जीन के "छोटे" संस्करण का इंजेक्शन ड्यूचेन मांसपेशी डिस्ट्रॉफी के कारण मांसपेशियों को बहाल करने में वास्तव में प्रभावी है इस विकार से प्रभावित कुत्तों में नैदानिक लक्षणों को मजबूत और स्थिर करना.

कुत्तों में इस दुर्लभ अनुवांशिक स्थिति के लिए उपचार खोजने में यह एक बड़ा कदम आगे है. अध्ययन के परिणाम पत्रिका में प्रकाशित किए गए थे प्रकृति संचार. इस शोध के लिए धन उठाए गए थे फ्रेंच टेलीथॉन से दान.

ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी क्या है?

Duchenne पेशी dystrophy एक दुर्लभ प्रगतिशील अनुवांशिक विकार है. मनुष्यों में, यह बच्चों में सबसे आम न्यूरोमस्क्यूलर विकार है, जो 5,000 लड़कों में 1 को प्रभावित करता है. इसमें शरीर की सभी मांसपेशियां शामिल हैं.

कुछ गोल्डन रिट्रीवर्स स्वाभाविक रूप से प्रभावित होते हैं इस विकार से. लक्षणों में सामान्य मांसपेशी कमजोरी या एट्रोफी, हृदय असामान्यताएं, और खराब वजन बढ़ाना शामिल है.

विज्ञान कुत्तों में ड्यूचेन मांसपेशी डिस्ट्रॉफी के लिए उपचार पाता है — **DMD के साथ एक कुत्ता.**
तस्वीर: वेटबुक.संगठन

डीएमडी में जीन में अनुवांशिक असामान्यताएं शामिल हैं जो डाइस्ट्रोफिन को एन्कोड करती हैं - एक प्रोटीन जो उचित मांसपेशी कार्य को बीमा करता है. यह जीन काफी बड़ा है, और इसलिए डायस्ट्रोफिन के लिए पूरे डीएनए को वायरल वैक्टर में डालना असंभव है (जो आमतौर पर जीन थेरेपी में किया जाता है).

लेकिन इस शोध से पता चला कि इंजेक्शन माइक्रोडस्ट्रोफ़िन, जो इस बड़े जीन का एक छोटा संस्करण है, वास्तव में इस विकार के साथ कुत्तों में मांसपेशियों के कार्य में सुधार करने में प्रभावी था.

वैज्ञानिकों की टीम ने एक जीन थेरेपी दवा विकसित करने के लिए काम किया जिसने माइक्रोडीस्ट्रोफिन के साथ एक वायरल वेक्टर को संयुक्त किया, और पाया कि इसने उस महत्वपूर्ण मांसपेशी समारोह प्रोटीन के उत्पादन की अनुमति दी है.

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इस शोध के लिए डीएमडी वाले 12 कुत्तों का परीक्षण किया गया था. माइक्रोडस्ट्रोफिन इंजेक्शन इंजेक्शन था, इसलिए इसे कुत्तों के पूरे शरीर में बना दिया गया (जैसा कि केवल एक साइट के विपरीत, जैसा कि अन्य प्रकार के इंजेक्शन के मामले में होगा).

इंजेक्शन पर, शोधकर्ताओं ने देखा कि डायस्ट्रोफिन का स्तर उच्च स्तर पर लौट आया, और मांसपेशी समारोह वापस आ गया. इंजेक्शन के बाद 2 पूरे वर्षों की अवधि में स्थिर होने के लिए नैदानिक लक्षणों को देखा गया. पहले से कोई immunosuppressive उपचार नहीं हुआ, और कोई दुष्प्रभाव प्रस्तुत नहीं किया.

मनुष्यों के लिए इसका क्या अर्थ है

चूंकि डीएमडी वाले कुत्तों में एक ही नैदानिक लक्षण होते हैं, और विकार से प्रभावित मानव बच्चों के समान वजन होता है, यह मनुष्यों के लिए एक ही उपचार के विकास में एक बड़ा कदम है.

क्योंकि यह उपचार कुत्तों में इतना सफल था, अब मानव रोगियों में नैदानिक परीक्षणों को विकसित करना संभव है.

यह पहली बार है कि एक बड़े जानवर का पूरा शरीर इस प्रोटीन का उपयोग करके इलाज करने में सक्षम रहा है.

कैरोलिन ले गिनर के अनुसार, इस अध्ययन के मुख्य लेखक, प्रगतिशील उपचार ड्यूचेन मांसपेशी डिस्ट्रॉफी वाले सभी रोगियों के उपचार की भी अनुमति देता है, इससे कोई फर्क नहीं पड़ता कि उनके अनुवांशिक उत्परिवर्तन क्या हैं.

ले गेनर का कहना है कि ये अध्ययन रोमांचक हैं, और अपनी टीम की अपेक्षाओं को पार कर गए. वे डीएमडी के लिए प्रभावी जीन थेरेपी उपचार पर कई सालों से काम कर रहे हैं, और यह नैदानिक परीक्षणों की ओर एक विशाल छलांग है.

नींव के साथ दृढ़ता से जगह पर, वैज्ञानिक अब डीएमडी के साथ बच्चों के इलाज के लिए उपयोग की जाने वाली दवाओं में प्रगति का उत्पादन करने के लिए अगले चरणों में काम कर सकते हैं.

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संदर्भ:

कैरोलिन ले ग्वेनर, लॉरेन सर्विस, मैरी मोंटस, थिबॉट लर्चर, बोडवेल फ्रैस्स, सोफी मौल्लेक, समुद्री आलिस, वर्जीनिया फ्रैंकोइस, मेवा ड्यूरिले, अल्बर्टो मलेरबा, ताइयॉन्ग कू, जीन-लॉरेन थिबॉट, बेत्रिस मतोट, मैरी डेवॉक्स, जोहानने ले डफ, जैक -यव्स deschamps, inès barthelemy, स्टेफेन ब्लॉट, इसाबेल टेस्टॉल्ट, करीम वाहबी, स्टेफेन एडरि, सैमिया मार्टिन, फिलिप वेरॉन, क्रिस्टोफ़ जॉर्जर, टकीस अथानासोपोलोस, कैरोल मसूरियर, फेडेरिको मिंगोज़ी, पियरे कार्लियर, बर्नार्ड जीजेएटीए, जीन-यवेस होगेलिया, ओमेया विज्ञापन , फुलवियो माविलियो, थॉमस वॉयट, फिलिप मौल्लियर, जॉर्ज डिक्सन. ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के एक कुत्ते मॉडल में दीर्घकालिक माइक्रोडस्ट्रोफिन जीन थेरेपी प्रभावी है. प्रकृति संचार, 2017; 8: 16105 डोई: 10.1038 / ncomms16105

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